Yangiliklar

Terapiyaning yangi shakli yoshlarda ko'rlikni oldini olishi mumkin


Gen terapiyasi retinit pigmentozini davolashda muvaffaqiyatli
Yoshlarda ko'rlikning eng ko'p uchraydigan sababi bu retinit pigmentoza deb ataladigan holatdir. Tadqiqotchilar endi yoshlarda gen terapiyasining yangi shakli ushbu kasallikni davolashga yordam berishi mumkinligini aniqladilar. Shu tarzda kelajakda ko'plab ko'rlik holatlarining oldini olish mumkin.

Xalqaro Oksford universiteti olimlari tekshiruv natijasida gen terapiyasi retinit pigmentozasining maxsus shaklini (XLRP) muvaffaqiyatli davolashga olib kelishi mumkinligini aniqladilar. Shifokorlar o'rganish natijalari to'g'risida press-relizni e'lon qilishdi.

Retinit pigmentozasi nima?
Meros yoki o'z-o'zidan paydo bo'lgan mutatsiya retinal degeneratsiyani keltirib chiqarishi mumkin. Ushbu kasallik bilan fotoreseptorlar shikastlanadi va yo'q qilinadi. Hozirgi vaqtda retinit pigmentozasini davolash mumkin emas va ko'rishning sekin va qaytarib bo'lmaydigan yo'qolishiga olib keladi, deyishadi mutaxassislar. 2017 yil 16 mart kuni 29 yoshli britaniyalik erkak gen terapiyasining yangi shaklini boshlagan birinchi bemor bo'ldi. Kerakli operatsiya Oksford ko'z kasalxonasida bo'lib o'tdi.

Olimlar hujayraga gen nusxasini joylashtiradilar
Gen terapiyasi nuqsonli genning to'g'ri nusxasini hujayralarga kiritish uchun virusdan foydalanadi. Natijalar shuni ko'rsatadiki, ushbu terapiya ko'rning genetik sabablarini davolashda samarali ekan, deydi tadqiqotchilar.

Gen terapiyasi RPGRda ayniqsa talabga ega
Afsuski, retinit pigmentozasiga (RPGR) ta'sir etuvchi gen juda beqaror. Bu shuni anglatadiki, gen terapiyasi ayniqsa talabchan, deydi shifokorlar. RPGR genining g'ayrioddiy genetik kodi laboratoriya mutaxassislari bilan ishlashni qiyinlashtirdi.

RPGR genetik kodi qayta dasturlashtirildi.
Shuning uchun Oksford universitetidan professor Robert MakLaren boshchiligidagi tadqiqot guruhi RPGR genetik kodini qayta dasturlashdi. Olimlar tushuntirishicha, bu uning funktsiyalariga ta'sir qilmasdan uni yanada barqaror qiladi. Ushbu o'zgarish genning retinal hujayralardagi virusli vektor tomonidan ishonchli tarzda chiqarilishini ta'minlaydi.

Amaldagi yangi ketma-ketlik laboratoriya ishlarida juda samarali
"RPGR bilan bog'liq kasalliklarning retinit pigmentozasi bo'lgan oilalarga ta'siri halokatli va biz ushbu gen terapiyasini ishlab chiqish uchun ko'p yillar sarfladik", deb tushuntiradi professor MakLaren. Genetik kodni o'zgartirish har doim ehtiyotkorlik bilan amalga oshiriladi, ammo yangi ketma-ketlik laboratoriya ishlarida juda samarali ekanligi isbotlandi, deb yozadi muallif.

Gen juda beqaror va mutatsiyalarga sezgir
Er yuzidagi barcha hayot uchun genetik kod to'rt harfdan iborat - G, T, A va C. Ammo RPGR bilan genning yarmi faqat ikkita harfdan iborat - A va G, deyishadi tadqiqotchilar. Bu genni juda beqaror va mutatsiyalarga sezgir qiladi. Bu retinit pigmentozasi bo'lgan bemorlarda ko'rlikning etakchi sababidir. RPGR ko'zning orqa qismidagi fotosensitiv hujayralar uchun juda muhimdir.

Ko'proq tadqiqotlar talab etiladi
Bemorlarga ushbu hayajonli gen terapiyasi dasturining rivojlanishi haqida xabar berishdan mamnunmiz, deydi mutaxassislar. Kamida 24 bemor RPGR gen terapiyasining bitta subretinal in'ektsiyasini olish uchun ushbu tadqiqotda qatnashishi kutilmoqda. Agar ushbu davolanish muvaffaqiyatli bo'lsa, ushbu gen terapiyasi butun dunyo bo'ylab ko'plab bemorlarning (va ularning oilalarining) hayotini o'zgartirishi mumkin, deb yozadi mualliflar. Tadqiqotning asosiy maqsadi o'n ikki oy davomida ushbu gen terapiyasining xavfsizligi va tolerantligini baholashdir. (kabi)

Muallif va manbalar haqida ma'lumot



Video: КУЗ КИЗАРИШИНИ УЙДА ДАВОЛАШ. KOZ QIZARISHINI UYDA DAVOLASH (Yanvar 2022).